Novo tarčno zdravilo daraxonrasib je v obsežni klinični raziskavi skoraj podvojilo mediano skupnega preživetja bolnikov s predhodno zdravljenim metastatskim rakom trebušne slinavke. Ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) ga je že odobrila, evropski in slovenski bolniki pa bodo morali na morebitno dostopnost še počakati.
FDA je zdravilo s tržnim imenom Rasonque odobrila 26. avgusta. Namenjeno je odraslim z metastatskim adenokarcinomom trebušne slinavke, ki so že prejeli vsaj eno sistemsko zdravljenje ali niso primerni za kombinirano sistemsko terapijo. Gre za tableto, ki jo bolnik jemlje enkrat na dan, je razvidno iz objave FDA.
Zdravilo zavira signalno pot beljakovin RAS, ki imajo ključno vlogo pri rasti tumorjev. Mutacije v genu KRAS so prisotne pri več kot 90 odstotkih bolnikov z adenokarcinomom trebušne slinavke. Daraxonrasib je tako prvo odobreno zdravilo za to vrsto raka, ki neposredno cilja pot RAS.
Preživetje 13,2 meseca namesto 6,7
V mednarodno raziskavo tretje faze RASolute 302 je bilo vključenih 500 bolnikov s predhodno zdravljenim metastatskim rakom trebušne slinavke. Polovica jih je prejemala daraxonrasib, druga polovica standardno kemoterapijo.
Mediana skupnega preživetja je pri daraxonrasibu znašala 13,2 meseca, pri kemoterapiji pa 6,7 meseca. Tveganje smrti se je zmanjšalo za približno 60 odstotkov. Mediana časa brez napredovanja bolezni je bila 7,2 meseca v primerjavi s 3,6 meseca, delež objektivnih odzivov pa 31,6-odstoten v primerjavi z 11,2-odstotnim, navaja Dana-Farber Cancer Institute.
Rezultati so pomemben napredek, vendar zdravilo ni nadomestilo za začetno kemoterapijo pri vseh bolnikih. Odobritev se nanaša predvsem na bolnike z metastatsko boleznijo po predhodnem zdravljenju.
Najpogostejši neželeni učinki so bili izpuščaji, driska, vnetje ustne sluznice, slabost, utrujenost, bruhanje, bolečine v trebuhu, otekanje in zmanjšan apetit.
Kdaj bi ga lahko dobili slovenski bolniki?
Strokovna direktorica Onkološkega inštituta Ljubljana dr. Janja Ocvirk je za N1 ocenila, da daraxonrasib predstavlja velik napredek predvsem po napredovanju bolezni po prvi kemoterapiji.
V Sloveniji zdravila po njenih navedbah še ni prejel noben bolnik. Evropska agencija za zdravila naj bi ga obravnavala po pospešenem postopku, vendar evropske odobritve še ni. Do takrat bi bila uporaba pri posameznih bolnikih mogoča predvsem v okviru kliničnih raziskav ali programa sočutne uporabe, če bi zdravilo zagotovil proizvajalec.
Daraxonrasib raka trebušne slinavke ne ozdravi, rezultati pa kažejo, da lahko pri skrbno izbranih bolnikih pomembno podaljša preživetje in upočasni napredovanje bolezni.
