ZZZS je zavrnil financiranje zdravljenja dečka Tea, ki ima Duchennovo mišično distrofijo, z genskim zdravilom Elevidys v ZDA. Strokovni konzilij je presodil, da ni dovolj dokazov, da bi zdravljenje prineslo izboljšanje ali upočasnilo napredovanje bolezni.
Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) je zahtevo za financiranje zdravljenja dečka Tea v ZDA zavrnil kot neutemeljeno. Odločbo je izdal 24. julija, podrobnejša pojasnila pa je zaradi aktualne dobrodelne akcije objavil danes.
Kot poroča STA, je Konzilij za napredna zdravljenja Pediatrične klinike UKC Ljubljana presodil, da z zdravljenjem z zdravilom Elevidys ni mogoče pričakovati ozdravitve, izboljšanja ali preprečitve slabšanja dečkovega zdravstvenega stanja.
Konzilij: Možnosti zdravljenja v Sloveniji niso izčrpane
Po navedbah ZZZS je konzilij ugotovil tudi, da možnosti zdravljenja Duchennove mišične distrofije v Sloveniji še niso izčrpane. Napredovanje bolezni bi bilo po njegovi oceni mogoče upočasniti z zdravilom Duvyzat oziroma givinostat, ki ga je Evropska agencija za zdravila (Ema) odobrila junija 2025 in je na voljo tudi v Sloveniji.
Konzilij je pri presoji zdravila Elevidys analiziral rezultate objavljenih kliničnih raziskav. Raziskava tretje faze EMBARK po njegovih navedbah ni dosegla primarnega cilja, saj 52 tednov po začetku zdravljenja med otroki, ki so prejeli zdravilo, in skupino s placebom ni bilo statistično pomembnih razlik pri kompleksni gibalni oceni NSAA in drugih kazalcih delovanja mišic.
Ema julija 2025 zdravilu Elevidys ni izdala dovoljenja za promet v EU, ker po navedbah konzilija ni bilo dovolj dokazov o njegovi učinkovitosti. Konzilij je izpostavil tudi, da sta dva otroka, vključena v klinične raziskave istega zdravila, umrla zaradi jetrne odpovedi.
Pozneje objavljene raziskave so otroke, ki so prejeli gensko terapijo, primerjale z zunanjimi kontrolnimi skupinami. Konzilij je opozoril, da je treba biti pri takšnih primerjavah previden zaradi različnih pogojev spremljanja in načina izbire kontrolnih skupin. Po njegovih navedbah doslej nobena randomizirana kontrolirana raziskava ni pokazala učinka tega genskega zdravljenja.
Strokovnjaki so izrazili še skrb, da bi gensko zdravljenje z virusnim vektorjem, katerega učinkovitost ni dokazana, lahko bolniku onemogočilo prihodnjo uporabo učinkovite terapije z enakim virusnim vektorjem.
Za mnenje zaprosili tudi tuje strokovnjake
Zakoniti zastopnik dečka je zahteval vključitev tujega strokovnjaka v konzilij in predlagal tri strokovnjake iz ZDA in Kanade. Mnenje enega od njih, ki prihaja iz ustanove, pripravljene dečka sprejeti na zdravljenje, je bilo že priloženo vlogi.
Konzilij je nato za dodatno mnenje zaprosil še druga dva predlagana strokovnjaka, a po navedbah ZZZS od njiju ni prejel jasnega odgovora, da bi bilo pri dečku po zdravljenju z zdravilom Elevidys mogoče nedvomno pričakovati izboljšanje zdravstvenega stanja ali upočasnitev bolezni.
“ZZZS iskreno sočustvuje z dečkom Teom in njegovo družino ter razume njihovo stisko ob soočanju z izjemno težko in redko boleznijo. Obenem pa je dolžan pri odločanju zagotavljati strokovno, zakonito in enakopravno obravnavo vseh bolnikov ter odločitve sprejemati izključno na podlagi medicinskih dokazov in mnenj pristojnih strokovnih teles,” so pojasnili na zavodu.
Sredstva za zdravljenje dečka Tea zbira Društvo Viljem Julijan. Za zdravljenje potrebujejo 2,5 milijona evrov, po zadnjih podatkih pa so zbrali približno milijon evrov.
